Kinder mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) haben einen Gendefekt, durch den ihre Muskeln an Kraft verlieren. Unbehandelt führt die Erbkrankheit meist frühzeitig zum Tod. Durch einen seit Kurzem zugelassenen Ansatz der Gentherapie lässt sich die Funktion [Weiter…]
Die spinale Muskelatrophie Typ 1 (SMA1) ist eine angeborene neurologische Erkrankung mit schwerer Muskelschwäche und Muskelschwund (Muskelatrophie). Unbehandelt erreichen die betroffenen Kinder kaum das dritte Lebensjahr. Seit wenigen Jahren sind jedoch Behandlungsmöglichkeiten verfügbar, die große [Weiter…]
Wien/Salzburg (APA) – An der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde ist erstmals in Österreich ein Baby per Gentherapie gegen die Spinale Muskelatrophie (SMA) behandelt worden. Es handelt sich um ein vier Monate altes Mädchen. Dies erklärten [Weiter…]
Cambridge/Massachusetts, USA, Ismaning (ots) – Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für die erste Therapie zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) erteilt [1], welche die häufigste Form der SMA ist (ca. 95 Prozent aller [Weiter…]
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