AT: Gentherapie unterdrückt Epilepsie effektiv

Nervenzellen im Hippokampus des Gehirns (Tiermodell) (Foto: i-med.ac.at)

Versuche am Tiermodell erfolgreich – Optimierung des Verfahrens für Menschen angestrebt

Berlin/Innsbruck (pte/30.10.2019/11:30) Eine neu entwickelte Gentherapie unterdrückt beginnende Krampfanfälle bei einer Temporallappen-Epilepsie (TLE) gezielt am Ort ihrer Entstehung und das auch nur bei Bedarf. Forscher der Charité – Universitätsmedizin Berlin http://charite.de und der Medizinischen Universität Innsbruck http://i-med.ac.at haben diese Therapieform bereits erfolgreich am Tiermodell getestet. Nun soll das Verfahren für die therapeutische Anwendung beim Menschen optimiert werden. Details wurden in „EMBO Molecular Medicine“ publiziert. 

Gen in Nervenzellen eingebracht

„Wir nutzen als Transportvehikel für das Dynorphin-Gen sogenannte Adeno-assoziierte Viren, die bereits zur Therapie bei Menschen zugelassen sind und als sicher gelten. Unser Ziel ist, das Gentherapeutikum in wenigen Jahren als Arzneimittel erstmals in der klinischen Testphase einsetzen zu können“, so Charité-Virologin Regine Heilbronn. Zeigt sich die Behandlung erfolgreich, würde TLE-Betroffenen, bei denen eine medikamentöse Behandlung nicht wirksam ist, eine minimalinvasive Einmaltherapie als weitere Therapie-Alternative zur Verfügung stehen.

Die neue Methode basiert auf einer gezielten Gentherapie, mit der ein spezielles Gen selektiv in die Nervenzellen jener Gehirnregion eingeschleust wird, von der die epileptischen Anfälle ausgehen. Das Gen liefert die Produktionsanweisung für Dynorphin, eine körpereigene Substanz, die vor übermäßiger neuronaler Erregung schützen kann. Sobald die Neuronen das Gen aufgenommen und gespeichert haben, produzieren sie dauerhaft den Wirkstoff auf Vorrat.

„Drug on demand“-Gentherapie

„Bei hochfrequenter Stimulation der Nervenzellen, wie zu Beginn eines Anfalls, wird Dynorphin ausgeschüttet. Es bewirkt eine Dämpfung der Reizweiterleitung und der epileptische Anfall bleibt aus“, beschreibt der Innsbrucker Neurobiologe und Epilepsie-Experte Christoph Schwarzer die Methode. „Da der Wirkstoff nur bei Bedarf von den Zellen abgegeben wird, sprechen wir von einer ‚drug on demand‘-Gentherapie“, führt der Wissenschaftler aus.

Im Tiermodell haben die Forscher gezeigt, dass die Gentherapie epileptische Anfälle über mehrere Monate unterdrückt. Mit den Anfällen blieben auch deren negative Effekte auf Lernen und Gedächtnis aus. Nebenwirkungen wurden bisher nicht beobachtet, was sich durch die regional und zeitlich beschränkte Wirkung der Dynorphin-Ausschüttung erklären lässt. Durch die bedarfsgesteuerte Freisetzung wurden auch keine Gewöhnungseffekte festgestellt. Zusätzlich testeten die Forscher das Behandlungsprinzip auch an Gewebeproben von Epilepsiepatienten – mit Erfolg: Dynorphin konnte die Stärke und Häufigkeit synchroner Neuronen-Aktivität im Gewebeverbund deutlich reduzieren.

Karin Eder
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Diplomierte Gesundheits- und Krankenpflegerin, Advanced Practice Nurse, Lehrerin für Gesundheits- und Krankenpflege, Leitung Bereich Gerontologie und Validation im Ausbildungszentrum des Wiener Rotes Kreuzes GmbH.

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