Wien (APA) – Die Behandlung von genetisch bedingten Muskelerkrankungen befindet sich in einem völligen Umbruch. Spezielle medikamentöse Behandlungsstrategien und die Gentherapie mit potenziellen Heilungsaussichten bisher nur schlecht behandelbarer Erkrankungen sind im Kommen. Frühes Screening bei Babys soll zu optimalen Ergebnissen führen, stellten Experten kürzlich aus Anlass einer Tagung in Wien fest.
Bisher sei man bei den genetisch bedingten Muskelerkrankungen kaum an die „Wurzeln“ herangekommen. Gerade hier wandle sich das Bild, erklärte Günther Bernert Vorstand der Abteilung für Kinder- und Jugendheilkunde am SMZ Süd in Wien. „Bei der Muskeldystrophie Duchenne (DMD; Anm.) fehlt den Muskeln ein Eiweiß, das für die Stabilität der Muskelfasern verantwortlich ist. Bei der Spinalen Muskelatrophie fehlt der (Signal-)Input der peripheren Nerven. Ohne Reiz kann die Muskelfaser nicht kontrahieren, sie wird immer dünner.“
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